我能看見狀態(tài)欄 第二百六十七章 孫立恩綜合征

超范圍用藥，是指醫(yī)生為了治療或者控制某些疾病，但限于患者經(jīng)濟能力、藥物供應(yīng)和其他因素，無法使用那些可以覆蓋疾病的藥物，反而去使用其他說明書上未注明此范圍的藥物的行為。

舉一個比較簡單的例子，有些“自媒體”曾經(jīng)用一個標準的標題黨新聞標題用于吸引讀者，“七歲小女孩竟然半夜在藥店獨自購買壯陽藥……”而事實上，這就是一例比較典型的超范圍用藥實例。新聞中的小女孩患有肺動脈高壓癥，而這種疾病卻只能通過手術(shù)根治。藥物只能勉強維持情況，盡量減緩疾病的惡化速度。

用于治療肺動脈高壓的手術(shù)目前主要有兩種——房間隔球囊造口術(shù)以及移植術(shù)。移植術(shù)最理想的是心肺聯(lián)合移植，但供體稀少而且價格極其高昂。而相對常見一點的房間隔球囊造口術(shù)，基本治療下來的費用也得十萬起步。如果患者情況復雜嚴重，那治療的費用二三十萬恐怕都打不住。

雖然知乎上到處都是現(xiàn)代年輕人月入兩萬的焦慮實例，但全國月收入不足3000的居民占總?cè)丝诒葏s高達70。十萬左右的治療費，對很大一部分家庭而言都是難以負擔的巨額開支。

而相比較于手術(shù)治療的費用，西地那非的價格就要低廉太多——在失去了專利保護期后，國產(chǎn)的西地那非價格只需要12元左右就能買到一粒。而各項研究都顯示，這種用于治療男性性功能障礙的藥物，對肺動脈高壓有很不錯的緩解作用。

但西地那非的說明書上，適應(yīng)癥有且只有“男性新功能障礙”這一項而已，因此小女孩購買西地那非用于治療自己肺動脈高壓的行為，事實上就是一次明顯的“超范圍用藥”。

西地那非的超范圍用藥是基于藥物原本研發(fā)的方向，和大量實驗所得出的方案。它有大量的研究數(shù)據(jù)和實際使用經(jīng)驗作為佐證。但使用精氨酸加壓素……這里面的風險就要高出太多了。

按照現(xiàn)行規(guī)定，醫(yī)生們要對患者超范圍用藥倒也不是不行。畢竟臨床上的情況總要比規(guī)定的更加復雜一些，這也就需要有關(guān)部門從一開始就采取更加靈活的態(tài)度才能有效應(yīng)對現(xiàn)實中的各種情況發(fā)生。所以，成年患者只需要經(jīng)過特別告知，并且簽署同意書就可以開始進行超范圍用藥治療。

但唐敏的情況又要更加特殊一點。

AQP4蛋白表達不足的診斷已經(jīng)得到了兩個診斷組的所有醫(yī)生一致同意，并且目前診斷組手里的證據(jù)也已經(jīng)足夠。但……這是一種從來沒有被發(fā)現(xiàn)過的疾病。要對它進行實驗性治療，而且患者還是未成年人……想想看里面的各項工作和手續(xù)，孫立恩就感覺自己的頭皮一陣發(fā)麻。

當醫(yī)生這么些年，其他的進步也許還不是特別明顯。但搞書面工作的工夫，孫立恩自認為已經(jīng)取得了中大突破和進展。至少他現(xiàn)在看見厚厚一摞文件的時候心里不會太害怕了。

“倫理委員會的批準肯定是要的?！睂τ趶埥淌诘奶嵝眩瑢O立恩使勁點了點頭表示贊同，“而且我覺得……也有必要請其他醫(yī)院的專家看看?！?p/> 孫立恩說這個話，不光是因為自己謹慎。他同時也有其他考慮——如果能夠采到唐敏舅舅的血樣，并且和唐敏母親的血樣一起進行分析，那么就基本可以宣布AQP4蛋白表達不足癥被正式發(fā)現(xiàn)。而這種全新疾病的發(fā)現(xiàn)，不光有著基因?qū)用娴闹苯佣ㄎ唬瑫r甚至還可能同時給出幸而有效的治療手法。這對其他可能罹患AQP4蛋白表達不足的患者來說，是一件天大的好事。

但……四院的學術(shù)能力很可能無法支撐他們完成相關(guān)的病歷完善和后續(xù)的深入研究。

張智甫教授雖然能力很強，但畢竟不是遺傳學方面的專家。而且他雖然有教職，但本職工作還是一線臨床。更重要的是，由于疾病影響，張教授……他可能堅持不到研究完成的那天。

學術(shù)研究不光要看能力，同時也得考慮包括研究人員的精力和健康等等一系列條件。孫立恩自認學術(shù)能力尚不足以完善這項研究。徐有容和袁平安倒是可以，但他們現(xiàn)在并沒有太過急切的論文需求，兩人反而是平時工作繁忙，難以兼顧。

布魯恩博士就不用說了，他自己基本沒有搞過什么科研。從開始工作到現(xiàn)在，都是徹頭徹尾的臨床人才。而帕斯卡爾博士雖然有自己的實驗室，但他現(xiàn)在關(guān)注更多的還是和免疫相關(guān)的機制研究。對于遺傳性的疾病……他也不對路數(shù)。

稍一思索，孫立恩就能肯定，這個病例留在診斷中心甚至留在四院，都未必能夠順利進行下去。就算能完成研究并且發(fā)表出來，時間恐怕也會拖的很久。

這個時候，最好的辦法還是引入其他醫(yī)院的專家。他們能夠為唐敏的治療獻計獻策，能夠完成相關(guān)研究的后續(xù)工作，最重要的是，他們不光能任勞任怨，同時還能對診斷中心乃至四院心存感激。

畢竟其他醫(yī)院可不是每年都能遇到這樣的機會的。事實上，除了非典以外，中國醫(yī)生首先發(fā)現(xiàn)的，有且僅有克山病這一種疾病而已。

“是應(yīng)該請外院專家一起討論一下?！睆堉歉淌诤苊翡J的察覺到了孫立恩的用意。他對此沒有任何不滿，反而贊賞的點了點頭，“如果真的能夠確定AQP4蛋白表達不足綜合征存在，這對其他患者也是個好事?！闭f到這里，老張突然露出了一個有些不懷好意的笑容，“然后這種癥狀，我覺得完全可以命名為‘孫立恩綜合征’?！?p/> 這是一個流傳多年的老笑話，關(guān)于醫(yī)生要向患者傳達的一個好消息和一個壞消息的老笑話。“壞消息是你要死了，好消息是我們將以你的名字命名這種疾病?！?p/> 事實上，醫(yī)學領(lǐng)域和其他自然科學領(lǐng)域一樣，命名基本都以發(fā)現(xiàn)者為準。而這些發(fā)現(xiàn)者中，有相當一部分會選擇用自己的名字來命名這種特殊疾病。

這是一項殊榮，是一項孫立恩從來沒想過的殊榮。他正準備張嘴推脫，卻聽到了周圍醫(yī)生們的笑聲和贊同，“確實，孫立恩綜合征，這個名字真不錯！”

袁平安笑的一邊抹眼淚，一邊拍著孫立恩的肩膀道，“但愿這個小姑娘以后別跟你一樣，臉黑到無藥可救的地步?！?p/>