我能提取副作用 第五百一十六章 原研藥齊頭并進(jìn)

海市，華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科。

“篤篤篤！”鄭佳敏定了定神，帶著女兒敲門而入。

“是你啊，甜甜的藥吃完了？”里面的醫(yī)生認(rèn)識(shí)她，當(dāng)即笑著打了個(gè)招呼。

“嗯，劉醫(yī)生您好，”鄭佳敏點(diǎn)點(diǎn)頭，將手上的病例遞過(guò)去，臉上露出笑容。

“今天是您值班啊，這是孩子的病例，麻煩您再開一個(gè)療程的藥。”

說(shuō)話間，她坐在椅子上，將女兒抱在腿上。

這是一個(gè)6歲左右的女孩，扎著兩個(gè)小辮子，正好奇地東張西望。

劉醫(yī)生一邊看著檢查報(bào)告，一邊問(wèn)道：“孩子最近病情有所緩解嗎？發(fā)作頻率怎么樣？還發(fā)燒嗎？”

鄭佳敏回憶著孩子的情況，緩緩說(shuō)道：“還可以，這幾年病情已經(jīng)有所緩解了，除了發(fā)燒的時(shí)候要格外注意，其他時(shí)候都挺正常的。”

“目前大概是每個(gè)月會(huì)發(fā)作個(gè)一兩次，一般來(lái)說(shuō)不是很嚴(yán)重，打一針安定就能緩過(guò)來(lái)。比起四年前剛發(fā)作那會(huì)，已經(jīng)好太多了。”

劉醫(yī)生點(diǎn)點(diǎn)頭：“這個(gè)嬰兒難治性癲癇啊，確實(shí)很麻煩，平時(shí)千萬(wàn)不能有絲毫松懈，萬(wàn)一發(fā)作嚴(yán)重的話，要及時(shí)送ICU搶救。”

“嗯嗯，我知道的，平時(shí)我都注意著，不能給孩子吃撐，也不能讓她過(guò)于興奮，要好好睡覺，不能便秘。巧克力，咖啡，什么的，都不能給她吃，否則就完蛋了。”

鄭佳敏認(rèn)真地回答道：“除了這個(gè)，我平時(shí)有空就會(huì)在網(wǎng)上看看資料，這個(gè)什么Dravet綜合癥，我都記得呢，據(jù)說(shuō)目前沒(méi)有特效藥，只能吃一些藥物緩解癥狀，減緩發(fā)作頻率，治愈不了。”

“時(shí)間久了，這些藥還會(huì)出現(xiàn)耐藥性，所以我給她吃藥小心著呢，不求有功但求無(wú)過(guò)，不追求徹底不發(fā)作，一個(gè)月發(fā)作一兩次的頻率也能接受的。”

說(shuō)到這里，她突然想起來(lái)什么似的，滿懷期待地問(wèn)道：“上次我托您打聽的那個(gè)咪達(dá)唑侖鼻噴霧劑，現(xiàn)在引進(jìn)國(guó)內(nèi)了嗎？”

劉醫(yī)生扶了扶眼鏡，沉吟道：“咪達(dá)唑侖啊，我記得是7年前就在國(guó)外上市了，屬于市場(chǎng)上第一個(gè)能以鼻噴方式中止癲癇狀態(tài)的藥物，這兩年好像有消息說(shuō)要進(jìn)入國(guó)內(nèi)，風(fēng)聲一時(shí)搞得很大，但是最近據(jù)說(shuō)已經(jīng)放棄了。”

“啊？為什么？”鄭佳敏一臉急切地問(wèn)道。

劉醫(yī)生解釋道：“原因是這樣的，這個(gè)藥在國(guó)外獲批了孤兒藥資格，但是它的適應(yīng)癥為癲癇持續(xù)狀態(tài)或連續(xù)多次發(fā)作，而非Dravet綜合癥，所以不符合國(guó)內(nèi)的121種罕見病。”

“你也知道，癲癇是一種普遍的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，不屬于罕見病，所以這個(gè)藥就沒(méi)辦法按照罕見病治療藥物的標(biāo)準(zhǔn)引進(jìn)國(guó)內(nèi)，也無(wú)法享受國(guó)家的快速引進(jìn)，免臨床上市等一系列優(yōu)惠政策。”

“如果這個(gè)藥要按照癲癇用藥引進(jìn)國(guó)內(nèi)，就還需要再做臨床試驗(yàn)，投入激增，企業(yè)沒(méi)辦法承擔(dān)，所以就放棄了。”

“怎么會(huì)這樣？”鄭佳敏臉上又是傷心，又是失望。

她本來(lái)對(duì)這個(gè)藥物很期待，以為引進(jìn)國(guó)內(nèi)已經(jīng)是板上釘釘?shù)氖虑椋胫鲜幸院笃鸫a算一種對(duì)癥藥物，能夠極大緩解女兒的病情。

萬(wàn)萬(wàn)沒(méi)想到，竟然會(huì)是這樣一種結(jié)果。

不過(guò)她對(duì)藥企也沒(méi)什么埋怨，能夠理解人家想要賺錢的心思。

既然研發(fā)出一款新藥，肯定是要按照病人最多的病癥注冊(cè)，這樣才能賣出更多的藥，不可能反而按照孤兒藥這種罕見病注冊(cè)。

可這樣一來(lái)，就沒(méi)辦法享受罕見病的各種便利政策，省去臨床試驗(yàn)的成本了。

只能說(shuō)有得必有失，各有各的難處。

“唉，要是國(guó)內(nèi)也有能夠?qū)ΠY的藥物就好了，就不用苦苦尋覓進(jìn)口藥而不得。”

這樣的想法在腦海中浮現(xiàn)，她不禁沮喪不已：“罕見病還是重視得不夠，國(guó)內(nèi)只有三清在做這方面的仿制藥，可三清一家也做不過(guò)來(lái)。”

“我再給你開兩盒氯巴占吧。”劉醫(yī)生開口道。

鄭佳敏回過(guò)神來(lái)，點(diǎn)點(diǎn)頭。

劉醫(yī)生斟酌著問(wèn)道：“還是三清的藥嗎？最近也有幾家國(guó)產(chǎn)廠家在做氯巴占仿制藥，藥效都不錯(cuò)，價(jià)格更便宜，性價(jià)比很高……”

鄭佳敏打斷他，語(yǔ)氣堅(jiān)定地說(shuō)道：“沒(méi)事，就開三清的氯巴占吧，它家藥效果好，孩子吃慣了，別家的藥我不放心。”

劉醫(yī)生笑了笑，沒(méi)再說(shuō)話，刷刷開好了藥。

鄭佳敏帶著女兒取了藥，打了個(gè)車回家。

坐在車上，看著窗外熟悉的街景，她忽然悲從中來(lái)，鼻頭一酸，兩行熱淚從眼角流了下來(lái)。

從女兒第一次癲癇發(fā)作到現(xiàn)在，已經(jīng)五年了，她清楚地記得，那是一個(gè)周六的早晨，丈夫抱著孩子，陽(yáng)光從窗外照進(jìn)來(lái)，把房間烘得很暖和。

孩子可能是熱到了，雙手不受控制地舉了起來(lái)，眼神變得呆滯，眼睛也開始往一邊傾斜，大聲喊她也沒(méi)有反應(yīng)。

這次癲癇持續(xù)了15分鐘，他們一開始還手足無(wú)措，不知道該怎么辦。

眼見女兒粉紅色的嘴唇慢慢地開始變紫，又變得灰白，始終沒(méi)有緩解，才驚慌著打車去了醫(yī)院，住進(jìn)了ICU。

出院一周后，女兒再次因?yàn)榘l(fā)熱抽搐被送進(jìn)醫(yī)院，這次確診了Dravet綜合癥，一種SCN1A基因突變導(dǎo)致的兒童罕見病。

他們夫妻倆能在海市這樣的一線城市定居，算是高知分子，但對(duì)于這樣的結(jié)果，也是一臉懵逼。

Dravet綜合癥？從未聽說(shuō)過(guò)。

但基因突變導(dǎo)致的兒童難治性癲癇，他們聽懂了。

鄭佳敏至今仍然印象深刻，那天，臨下班時(shí)，她接到基因公司的電話，正式確認(rèn)女兒的病癥，當(dāng)時(shí)就覺得胸口一陣發(fā)悶，喘不上氣來(lái)，整個(gè)人都不行了。

因?yàn)榕吕先藫?dān)心，她不敢告訴家里人，跟丈夫兩人找了個(gè)下樓散步的借口，在小區(qū)里繞著走了一圈又一圈，遲遲無(wú)法接受女兒得了絕癥這一真相。

走了一晚上，回去的時(shí)候，經(jīng)過(guò)一個(gè)小花園，看到一道從里面鎖住的鐵門。

兩人站在鐵門前，覺得整個(gè)世界就像這個(gè)花園一樣，被鐵門徹底鎖住了，心情瞬間就崩潰了，忍不住抱在一起，嚎啕大哭。

后來(lái)，足足花了半年的時(shí)間，兩人才平靜地接受了現(xiàn)實(shí)，開始查看大量相關(guān)文獻(xiàn)，才發(fā)現(xiàn)其實(shí)沒(méi)有那么恐怖。

患有Dravet綜合征的孩子，嬰兒時(shí)期進(jìn)出ICU的很多，還可能隨時(shí)面臨癱瘓和猝死。

2歲以后會(huì)緩解很多，危險(xiǎn)性大大降低。

但癲癇的發(fā)作沒(méi)法控制，她和丈夫也不知道下一次發(fā)作會(huì)是什么時(shí)候，會(huì)持續(xù)多長(zhǎng)時(shí)間，可能是幾分鐘，也可能是三四十分鐘，甚至一個(gè)小時(shí)，每一次都讓他們膽戰(zhàn)心驚。

現(xiàn)在女兒雖然還是ICU的常客，但兩人已經(jīng)能夠坦然面對(duì)，沒(méi)那么焦慮了。

唯一讓他們擔(dān)憂的就是，沒(méi)有特效藥，只能服用常規(guī)抗癲癇藥物，不但無(wú)法治愈病情，就連癲癇發(fā)作也不能控制。

從某種程度上來(lái)說(shuō)，也算是一種絕癥。

所以，除了時(shí)刻關(guān)注其他的藥物，為未來(lái)做好打算，她也不知道該做什么，只能聽天由命。

這5年，對(duì)于她這個(gè)小家庭來(lái)說(shuō)，生活就如同一張廢紙，皺紋滿面，卻又無(wú)從說(shuō)起。

癲癇猶如一個(gè)大漩渦，將其裹挾，讓她的世界里，那一扇小門，關(guān)得緊緊地，不透一絲光。

華山醫(yī)院離家比較遠(yuǎn)，她腦中思緒萬(wàn)千，不知不覺中一股倦意涌來(lái)，漸漸陷入沉睡。

突然，嗡嗡嗡的震動(dòng)聲將她喚醒。

一看，竟然是劉醫(yī)生的來(lái)電，當(dāng)初住院的時(shí)候，記下了他的電話，問(wèn)過(guò)一些病情方面的事。

“喂，劉醫(yī)生，伱好，什么事啊。”鄭佳敏強(qiáng)打精神，語(yǔ)氣含混地問(wèn)道。

“甜甜媽是吧，有個(gè)好消息要告訴你，Dravet綜合征有新的基因藥物了。”電話里，劉醫(yī)生的聲音很興奮。

“什么？”鄭佳敏簡(jiǎn)直不敢相信自己的耳朵。

劉醫(yī)生也非常激動(dòng)，喋喋不休地解釋道。

“呵呵，我也是才知道的，三清集團(tuán)新研發(fā)了一種抗癲癇的基因藥物，在我們醫(yī)院剛開始臨床試驗(yàn)，但其他醫(yī)院已經(jīng)有一些患者接受了治療，反饋過(guò)來(lái)的療效相當(dāng)好。”

“接受過(guò)這種基因治療的患兒，自發(fā)性癲癇發(fā)作平均減少了約80，其中一些患兒甚至徹底不再有癲癇發(fā)作了，并且這種療法對(duì)于小孩的認(rèn)知鞥能力，沒(méi)有任何負(fù)面影響。”

“由于這種藥物，起效方式是讓異常的神經(jīng)元細(xì)胞興奮性降低，從而恢復(fù)正常，而不是針對(duì)特定的疾病，因此對(duì)癲癇類疾病具有相當(dāng)?shù)钠者m性，同時(shí)還能夠解決患者的耐藥性困擾。”

“我看到了臨床一期，二期的實(shí)驗(yàn)報(bào)告，數(shù)據(jù)顯示，所有患者的癲癇發(fā)作都得到了緩解，緩解程度非常令人驚嘆。”

“這種基因治療，雖然無(wú)法徹底解決SCN1A基因突變問(wèn)題，但對(duì)Dravet綜合征來(lái)說(shuō)，應(yīng)該是唯一的治療方案了。”

“你家甜甜如果想?yún)⒓拥脑挘挖s緊來(lái)醫(yī)院報(bào)名吧。”

“太好了，我馬上來(lái)。”鄭佳敏激動(dòng)得聲音都顫抖了。

三清集團(tuán)的基因藥物非常出名，可謂是如雷貫耳，女兒本來(lái)就是基因突變導(dǎo)致的疾病，從這個(gè)方向來(lái)進(jìn)行基因治療，一聽就很有希望。

她掛斷電話，擦去眼角隱隱的淚痕，急切地拍打著前座的背椅。

“師傅，我要換地址，麻煩你給我再開回去。”

“對(duì)，就是上車的地方，華山醫(yī)院。”

的士師傅也聽到了對(duì)話，知道治病要緊，二話不說(shuō)，在前面路口一個(gè)掉頭，往來(lái)路疾速馳去。

鄭佳敏坐在后面，將一臉懵懂的女兒緊緊抱在懷里，含笑看向窗外。

這一次，想到女兒的病情，她心里沒(méi)有沮喪，沒(méi)有失望，而是充滿了希望。

心里那扇門，似乎不再緊閉，而是開了很大的一條縫。

陽(yáng)光傾瀉進(jìn)來(lái)，春光無(wú)限，希望也無(wú)限。

昆市，三清總部。

衛(wèi)康將身體往后一靠，舒展著四肢，長(zhǎng)長(zhǎng)吐出一口氣。

看了一下午的項(xiàng)目資料，他腦子有些昏沉，不過(guò)總體來(lái)說(shuō)，各項(xiàng)目進(jìn)展喜人。

“呼，今年進(jìn)臨床的藥物有些多，除了降糖藥，消炎藥，哮喘藥這些常規(guī)藥物，在泌尿領(lǐng)域出了一款王牌藥物，各項(xiàng)臨床反饋都非常樂(lè)觀。”

“還有去年研發(fā)的幾款精神類藥物，也都進(jìn)入了臨床三期，精神藥物臨床周期長(zhǎng)，一年多能有這個(gè)進(jìn)度，已經(jīng)相當(dāng)不錯(cuò)了。”

“基因?qū)嶒?yàn)室又出了一個(gè)王炸，抗癲癇的基因藥物，效果驚人，足以填補(bǔ)該領(lǐng)域多項(xiàng)空白，市場(chǎng)前景廣大。”

“癲癇這項(xiàng)疾病，主要發(fā)作人群為兒童和老年患者，全國(guó)有數(shù)百萬(wàn)人，如果真的能順利上市，對(duì)廣大患者來(lái)說(shuō)是最大的福音。”

“除此以外，還有兩款抗抑郁和抗焦慮的改良新藥，對(duì)常見一線藥物的晶型和分子式進(jìn)行了改進(jìn)，加入了一些新的輔劑。”

“跟同類藥物相比，藥效倒是其次，提升不算太大，主要是不良反應(yīng)大大減少，從臨床試驗(yàn)看來(lái)，患者的反響都還不錯(cuò)。”

“目前看來(lái)，所有新藥中，最亮眼的就是這三款了，分別是治療慢性腎衰竭的藥物，治療癲癇的基因藥物，以及治療社交恐懼癥的藥物。”

“全都是該領(lǐng)域的創(chuàng)新型藥物，目前還未有同類新藥正式上市，可以加大力度推進(jìn)，盡快搶占市場(chǎng)。”

“其他廠家有相關(guān)的研發(fā)項(xiàng)目，但是效果沒(méi)有三清的好，也是處于臨床階段，只要我們搶到，就能形成先手優(yōu)勢(shì)。”

“呵呵，三清精神類藥物領(lǐng)域再次拔得頭籌，走在了前列，真是可喜可賀。”

衛(wèi)康想著新藥項(xiàng)目的臨床實(shí)驗(yàn)報(bào)告，不由欣慰地笑了。

隨即，他目光看向最后一款新藥，對(duì)于這款新藥，他在開發(fā)政策上，有一些想法，遲遲無(wú)法拿定主意。

“剩下這款抗氧化藥物，同樣前途遠(yuǎn)大。”

“抗氧化是一個(gè)非常火熱的概念，跟抗衰老聯(lián)系在一起，可謂是熱火烹油，廣受追捧。”

“任何東西，不管是藥物也好，化妝品也好，食物也好，只要跟抗衰老聯(lián)系在一起，就沒(méi)有不賺錢的。”

“人們對(duì)延緩衰老的渴望之情，數(shù)千年來(lái)都未曾有絲毫減弱。”

“這是難得的一個(gè)上下通吃的領(lǐng)域。”

“只不過(guò)抗衰老的話，臨床試驗(yàn)的周期就更久了。”

“一般來(lái)說(shuō)，延緩衰老的藥物，是最適合做成保健產(chǎn)品的。

“但是藥三分毒，任何藥物都是雙刃劍，這其中的度，很難把握，最好還是成為處方藥，讓醫(yī)生來(lái)把關(guān)。”

“否則萬(wàn)一有老人買回去亂吃，吃出毛病來(lái)，公司的口碑還要不要了。”

(本章完)