我能提取副作用 第一百八十二章 個(gè)體化基因治療的曙光

一個(gè)300多人的血友病病友群。

群主發(fā)了一個(gè)龍圖app上的投票。

“大家趕緊去投票啊，孩子們的病能不能治好，就看咱們努不努力了。”

“收到”

“收到1”

“收到2”

“收到3”

曉梅媽媽也是一位血友病患兒家屬，她聽說過龍圖app，據(jù)說是最近很火的一款軟件，不過這個(gè)投票又是怎么回事呢？咋還跟孩子的病扯上關(guān)系了呢。

她不由有些好奇：“群主大哥，請(qǐng)問一下這個(gè)投票怎么回事？怎么就關(guān)系孩子們的病了？”

群主：“……你新來的吧？”

“是啊,

我今天才進(jìn)群。”

“難怪，是這樣的，你應(yīng)該聽說過三清藥業(yè)的基因藥吧，龍圖app也是這家藥企開發(fā)的軟件。”

曉梅媽媽怯生生地回答：“聽說過的，據(jù)說這個(gè)公司可厲害了呢，研發(fā)了好多神藥，我還特意注冊(cè)了這個(gè)軟件呢，蠻好用的。”

“你知道就好，最近他們?cè)谏厦娓懔藗€(gè)投票活動(dòng)，每位罕見病患者可以為自己的病投票，這樣選出來人數(shù)最多的病，他們會(huì)優(yōu)先開發(fā)對(duì)癥的基因藥物。這下你該知道這個(gè)投票有多重要了吧。”

曉梅媽媽頓時(shí)一驚：“啊，還有這回事，那我得趕緊去投票。”

她點(diǎn)進(jìn)群主發(fā)的，果然是龍圖官方發(fā)布的投票活動(dòng)，下面已經(jīng)有幾十個(gè)罕見病選項(xiàng)了，什么白化病，漸凍癥，成骨不全癥，肺動(dòng)脈高壓癥,

結(jié)節(jié)性硬化癥，法布雷癥等等。

找了好一會(huì),

才找到血友病這一選項(xiàng)，趕緊選定，然后進(jìn)行投票。

投完票后，各個(gè)選項(xiàng)的投票數(shù)量也顯示出來了，血友病的患者數(shù)量不算少,

全國也有數(shù)萬人，這個(gè)投票目前也有一萬多票，不說遙遙領(lǐng)先，也算前十之列。

曉梅媽媽舒了口氣，感覺到一絲慶幸，然后仔細(xì)看了看各個(gè)選項(xiàng)的票數(shù)。

票數(shù)最多的是i型糖尿病，然后是一些常見的罕見病，什么漸凍癥，地中海貧血癥，這些病癥的人數(shù)都比較多，選項(xiàng)后面的選票已經(jīng)有好幾萬了。

越往后的選項(xiàng)人數(shù)越少，像法布雷病，這是一種罕見的x染色體伴性遺傳的溶酶體貯積病，全國患者只有300名左右。雖然患者們都很團(tuán)結(jié)，票數(shù)已經(jīng)接近300了，但由于總數(shù)太少，排名還是非常靠后。

排名最后的幾個(gè)病癥，票數(shù)只有可憐的十幾個(gè)，這簡(jiǎn)直就是罕見病中的罕見病。

選項(xiàng)最后一欄則是‘其他’,

患者選中后可以填寫上面沒有列出來的其他罕見病癥。

曉梅媽媽把自己的投票截了個(gè)圖,

喜滋滋地發(fā)到群里。

“群主大哥，我投完票啦，咱們的選票還是挺靠前的。”

群主看了很是高興：“不錯(cuò)不錯(cuò)，已經(jīng)到第六名了，繼續(xù)保持，你們有認(rèn)識(shí)其他病友群?jiǎn)幔恐灰茄巡〉幕颊叨伎梢匀ダ薄?zhēng)取進(jìn)入前五，這樣三清研發(fā)基因藥就能夠早點(diǎn)考慮我們了。”

“按照三清這三個(gè)月研發(fā)一款基因藥的速度，我們等個(gè)一年半載的，八成就有基因藥可用了。”

曉梅媽媽覺得群主說得很對(duì)，連忙答應(yīng)下來：“大哥，我馬上發(fā)到朋友圈，讓認(rèn)識(shí)的人都幫我去投票。”

群主沉默了一會(huì)，才緩緩說道：“曉梅媽媽，你沒注意看投票申明嗎？只有患者和家屬才能投票呢，別人就算打開這個(gè)頁面也投不了票。”

“啊，還有這種事？那它怎么知道我是不是患者啊？”

“你注冊(cè)的時(shí)候不是要實(shí)名認(rèn)證嗎？然后還要填寫電子病歷的，只有符合罕見病這個(gè)條件，才能夠投票呢。”

“這樣啊，那看來沒辦法在朋友圈拉票了。我還有幾個(gè)其他的病友群，我把發(fā)過去，讓他們都去投票好了。”

曉梅媽媽頓時(shí)一陣無語，只好乖乖分享，在其他病友群繼續(xù)拉票。

同樣的一幕也發(fā)生在其他罕見病的病友群，每個(gè)患者家屬都在賣力地拉票，都想要爭(zhēng)取最多的票數(shù)，提高三清研發(fā)基因藥時(shí)對(duì)自己病癥的優(yōu)先級(jí)。

不過他們并不知道，三清研發(fā)基因藥也不全是看人數(shù)的。

患者人數(shù)眾多只是三清選擇進(jìn)行研發(fā)的三大因素之一。

其他兩項(xiàng)因素一個(gè)是費(fèi)，另一個(gè)決定性的因素則是絕癥指數(shù)。

費(fèi)很好理解，某些富人或者其家屬也會(huì)得罕見病，他們往往會(huì)揮灑大把的金錢藥企或生物技術(shù)公司進(jìn)行新藥研發(fā)，竭盡全力以求自救。

而絕癥指數(shù)則有兩點(diǎn)，一個(gè)是看這個(gè)病是否致命，二來看是否有藥可用。

目前大約不到5的罕見病能有效進(jìn)行干預(yù)或治療，121個(gè)罕見病適應(yīng)癥的國內(nèi)獲批上市藥品有68個(gè)，其中48個(gè)已經(jīng)被納入醫(yī)保，那么這些已經(jīng)有藥可用的病癥，研發(fā)基因藥的優(yōu)先級(jí)顯然就沒有那么高。

就像menkes綜合征，雖然人數(shù)只有61名，但是患兒通常只能活上三四年，即便是服用組氨酸銅之類的緩解藥劑，也無法多活幾年。

這樣的病癥，絕癥指數(shù)極高，無疑具有高優(yōu)先級(jí)。

總之，三清的罕見病攻克清單上，這三個(gè)因素都是要需要考慮進(jìn)去，才能在有限的研發(fā)資源上做出分配，力爭(zhēng)挽救更多的病人。

現(xiàn)年42歲的張磊，是一位互聯(lián)網(wǎng)大廠的高管，企鵝的副總裁，由于是創(chuàng)業(yè)元老，他早已實(shí)現(xiàn)了財(cái)富自由。

然而，在他剛過不惑之年不久，他發(fā)現(xiàn)自己成了一名漸凍癥（als）患者。

患上這個(gè)病后，他的人生走上了不同的道路。

在職場(chǎng)上是叱咤風(fēng)云的商務(wù)精英，而患上漸凍癥后，他卻成為一名孤獨(dú)失望的絕癥病人。

在漸凍癥面前，他的防線已經(jīng)全部崩塌。

漸凍癥又名肌萎縮側(cè)索硬化癥，是一種罕見的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病，人們熟悉的霍金教授，就曾在漫長歲月中與als勇敢斗爭(zhēng)。

從發(fā)現(xiàn)第一例漸凍癥患者起已經(jīng)有100多的歷史，但目前臨床上仍沒有找到發(fā)病病因和治療辦法，這是一種比癌癥還可怕的疾病，一旦被確診，就相當(dāng)于被判了死刑。

我國有近20萬漸凍癥患者，遍地尋醫(yī)的患者有成千上萬，一旦患上漸凍癥，患者的肌肉會(huì)逐漸萎縮，最終導(dǎo)致不能走路，呼吸困難和吞咽困難，而大約有8成的患者在確診后的5年內(nèi)就會(huì)死亡。

如果花錢就能治療的話，張磊就完全不用為自己的生命擔(dān)心了。

可惜的是，漸凍癥不論多么有錢都沒用，根本無藥可醫(yī)。

目前國際上只有一種叫“力如太”的藥物，可延緩患者三個(gè)月的生命周期，但無法治愈漸凍癥。

而醫(yī)生往往也會(huì)直白地告訴患者，確診之后，一般5年內(nèi)就會(huì)死亡。

張磊瞬間絕望了。

他才結(jié)婚生子不到兩年，怎么想都不甘心就這樣放棄。

難道有錢也不能換來身體健康嗎？

哪怕散盡家財(cái)，他也要為自己爭(zhēng)取一條活路。

于是，他思前想后，做了一個(gè)瘋狂的決定：建立一家公司，攻克漸凍癥這一絕癥。

不僅如此，他還成立‘漸愈互助之家’，給漸凍癥患者交流和治療的平臺(tái)。

短短三年內(nèi)，張磊在這個(gè)平臺(tái)上投入幾千萬資金，建立起全球最大的單體數(shù)據(jù)庫。

一直到三清公布基因藥之前，這個(gè)平臺(tái)已有6條藥物線正在開發(fā)，雖然不一定能夠及時(shí)研發(fā)成功，但起碼多給了患有漸凍癥的人一絲希望，在很大程度上鼓勵(lì)著他們，能讓他們更堅(jiān)強(qiáng)地面對(duì)病情。

張磊第一時(shí)間關(guān)注到了三清的罕見病基因藥研發(fā)，出于慎重起見，他等了一段時(shí)間，直到第二款menkes基因藥也問世之后，他才終于確定下來。

三清確實(shí)有實(shí)力，也一直在不斷研發(fā)罕見病基因藥物。

他頓時(shí)激動(dòng)萬分，很快聯(lián)系了三清，愿意出千萬巨資漸凍癥的基因藥物研發(fā)。

經(jīng)過一番商談，龍圖app上正式開展了漸凍癥的眾籌活動(dòng)。

張磊二話不說，當(dāng)即捐出第一筆資金，數(shù)額為一千萬。

他還發(fā)動(dòng)人脈進(jìn)行廣泛宣傳，并聯(lián)合漸凍癥慈善基金一起進(jìn)行募捐。

漸凍癥的眾籌資金以肉眼可見的數(shù)字每天飛速增長。

短短一周時(shí)間，數(shù)額就達(dá)到了數(shù)千萬，這其中，數(shù)萬漸凍癥患者無疑出力巨大，他們有力出力，有錢出錢，幾乎每個(gè)人都捐了數(shù)百元，才湊出了一個(gè)極為可觀的數(shù)目。

這筆錢，對(duì)三清來說，已經(jīng)可以覆蓋一部分研發(fā)成本了。

于是，沒過多久，眾籌活動(dòng)圓滿結(jié)束，總共募集到近六千萬的資金，而三清也宣布，將成立專門的漸凍癥研發(fā)小組，爭(zhēng)取早日研發(fā)出基因藥物。

這不是科研項(xiàng)目的第一次眾籌，但卻是基因藥物的第一次眾籌。

眾籌的成功無疑刺激到了其他罕見病患者，他們也開始有樣學(xué)樣，紛紛在龍圖上面發(fā)起了眾籌。

眾籌成功的話，這筆資金會(huì)成為三清的研發(fā)費(fèi)，如果失敗的話，資金會(huì)原路退回用戶賬號(hào)。

所以患者們也非常放心，他們只想早點(diǎn)促成三清對(duì)自身疾病的基因藥研發(fā)。

畢竟，誰不想像sma和menkes患者一樣，幾針下去，徹底解除痛苦呢。

只不過，并不是所有的眾籌都能立即成功的，三清選擇下一個(gè)研發(fā)目標(biāo)，無疑有自己的標(biāo)準(zhǔn)，暫時(shí)不符合的，只能是先慢慢等待著。

隨著眾籌和投票等活動(dòng)的推進(jìn)，罕見病患者的甄別和尋找這一問題，正在逐步得到解決。

相比常見病和慢病的疾病管理，罕見病患者對(duì)服務(wù)具有更大的黏性，有的患者也會(huì)自發(fā)搭建平臺(tái)，互幫互助，互通信息，科普藥品，并分享好的醫(yī)生給病友認(rèn)識(shí)。

龍圖做為國內(nèi)首家完全服務(wù)于患者的平臺(tái)，不但提高了病人對(duì)疾病的認(rèn)知，讓病人能夠早作診斷，早日治療，還讓病人們團(tuán)結(jié)起來，發(fā)出自己的聲音，對(duì)藥企的藥物研發(fā)有了一定的影響。

從沒有這么一刻，病人們發(fā)現(xiàn)，自己團(tuán)結(jié)起來所展現(xiàn)出來的力量，竟然這么強(qiáng)大。

而傳說中的個(gè)體化基因治療，竟然離自己如此之近。

就在三清闖入罕見病領(lǐng)域，開疆辟土，斬獲頗豐的時(shí)候。

全球藥企也在盯著這一片未開墾的處女地，提前布局，加速跑馬圈地。

要知道，罕見病的用藥越是艱難，對(duì)醫(yī)藥企業(yè)而言，這個(gè)賽道上蘊(yùn)藏著的機(jī)會(huì)也就越多。

從市場(chǎng)規(guī)模的角度看，與已經(jīng)廝殺成一片紅海的腫瘤領(lǐng)域相比，罕見病是個(gè)巨大的藍(lán)海，市場(chǎng)潛力驚人。

各大跨國藥企都在前赴后繼研發(fā)孤兒藥，比如諾華，羅氏，拜耳，輝瑞，武田等。

與其他疾病相比，孤兒藥研發(fā)相對(duì)高投入，低風(fēng)險(xiǎn)，產(chǎn)出也較高，這一點(diǎn)在海外市場(chǎng)已經(jīng)被反復(fù)驗(yàn)證過。

不少罕見病的患病人數(shù)，比一些關(guān)注度很高的腫瘤瘤種，如白血病，黑色素瘤之類的更高。而且罕見病大多為慢性病，患者多數(shù)需要終身服藥，平均用藥周期遠(yuǎn)超腫瘤藥品。

行業(yè)報(bào)告顯示，國內(nèi)罕見病賽道正在騰飛前夜，預(yù)估市場(chǎng)規(guī)模510年內(nèi)會(huì)突破100億美元，而這也僅僅占全球罕見病市場(chǎng)的35，或者僅相當(dāng)于鷹國孤兒藥市場(chǎng)2020年規(guī)模的10。

上個(gè)月，輝瑞公布了全新的華夏區(qū)組織架構(gòu)調(diào)整，罕見病被納入為六大獨(dú)立事業(yè)部之一。

據(jù)悉，輝瑞在罕見病業(yè)務(wù)方面，已在國內(nèi)上市多款罕見病藥物，主要涵蓋血友病，多發(fā)性神經(jīng)疾病，轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病三個(gè)領(lǐng)域。

近段時(shí)間以來，阿斯利康也頻繁在罕見病業(yè)務(wù)領(lǐng)域出手，不僅去年9月對(duì)外宣布正式成立華夏罕見病業(yè)務(wù)部，而且在7月完成了一筆高達(dá)390億美元的對(duì)罕見病巨頭alexion的并購案件。

而羅氏制藥，在去年8月花費(fèi)30億美元與shape

therapeutics達(dá)成多靶點(diǎn)戰(zhàn)略合作和許可協(xié)議，共同開發(fā)針對(duì)帕金森病和罕見疾病領(lǐng)域特定靶點(diǎn)的基因治療藥物。

其實(shí)早在2年前，羅氏制藥就以43億美元收購了基因治療先驅(qū)spark

therapeutics，這家公司管線非常豐富，涵蓋了遺傳性眼病，血友病，溶酶體貯積癥，以及神經(jīng)退行性疾病。

3年前，武田制藥更是花費(fèi)巨資650億美元收購了罕見病巨頭夏爾制藥。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，近5年來，罕見病領(lǐng)域的收購，并購案金額累計(jì)超過千億美金。

各大醫(yī)藥巨頭，正在對(duì)罕見病領(lǐng)域摩拳擦掌，準(zhǔn)備大展拳腳，殺個(gè)你死我活。

而如今，這個(gè)生機(jī)勃勃，潛力無限的領(lǐng)域里又沖進(jìn)了一頭巨獸。

一出場(chǎng)，就以無可匹敵之勢(shì)殺出了一條血路，站在巔峰之上睥睨天下。

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