我能提取副作用 第一百一十章 孤兒藥仿制計劃

“三清有沒有興趣做氯巴占的仿制藥？”

衛(wèi)康聽到這個問題，不由一愣，他手指輕敲桌面，沉吟道：“仿制藥能做，但做不做則是一個很復(fù)雜的問題，三清一貫是傾向于從本質(zhì)上解決問題，達(dá)到治療效果。”

“這關(guān)系到公司的戰(zhàn)略決策，我無法馬上回答你。但我可以說，如果三清要做仿制藥，不僅僅是氯巴占，而是它所代表的一系列罕見病藥物。”

簡練云又驚又喜，不知道該說什么好：“衛(wèi)康，如果真這樣的話，就太好了。我替患者們謝謝你！”

衛(wèi)康讓她等待消息，就掛斷了電話。

他搜索起有關(guān)這件事的新聞來，現(xiàn)在網(wǎng)上已經(jīng)討論得熱火朝天，兩萬多名患兒家屬聯(lián)合起來發(fā)表了一封《如何讓我們的孩子活下去？》的聯(lián)名信，希望能合法購買到氯巴占，瞬間在網(wǎng)上瘋傳，聯(lián)合陳萍的跳樓事件，感動了無數(shù)網(wǎng)友。

聯(lián)名信中寫道：“在《我不是藥神》的結(jié)尾中，主人公程勇被減刑釋放，出來后得知了一個消息，讓他因為購藥入獄的藥品，已經(jīng)納入了醫(yī)保，再也不會有人面對吃不到藥的難題了。希望不遠(yuǎn)的將來，我們的孩子也可以放心吃上正規(guī)渠道的氯巴占！”

這簡直是另一個版本的《我不是藥神》，只不過訴說的是另一種藥物——氯巴占。

氯巴占是一款從世紀(jì)初開始，就用來治療罕見病的廣譜抗癲癇發(fā)作藥物，在兒科癲癇治療中非常受歡迎，因為在所有的相似藥物中，它的副作用算小的。

當(dāng)人類腦部的興奮性神經(jīng)遞質(zhì)增加，或是抑制性神經(jīng)遞質(zhì)減少時，癲癇就會發(fā)作。而氯巴占屬于苯二氮卓類藥物，服用后可以增加腦部抑制性神經(jīng)遞質(zhì)，使其與興奮性神經(jīng)遞質(zhì)產(chǎn)生平衡，避免癲癇發(fā)作。

癲癇的持續(xù)發(fā)作，不僅對患者腦部有永久性的損害，更有導(dǎo)致患者窒息死亡的風(fēng)險。一旦停藥，每一次發(fā)作都會對孩子造成傷害，更會造成永久性大腦損傷，使得患兒過早離世。

其實，幾年前國家藥監(jiān)局就在推動氯巴占等罕見病藥物的研發(fā)，但國內(nèi)藥企病對罕見病藥物研發(fā)并沒有多少積極性。

這并不是孤例，長期以來，國內(nèi)罕見病領(lǐng)域受制于整個制藥工業(yè)的發(fā)展，一直都處于停滯狀態(tài)。有數(shù)據(jù)顯示，國內(nèi)罕見病群體人數(shù)約為1680萬人，很多患者是未經(jīng)治療的，且處于無藥可用的狀況。

罕見病，又稱“孤兒病”，指那些發(fā)病率極低的疾病。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰1‰的疾病。

常見的罕見病有，白化病，多發(fā)性硬化癥，肢端肥大癥，特發(fā)性肺動脈高壓病，苯酮尿癥，線粒體病等。由于罕見病患者數(shù)量少且研發(fā)成本高，制藥企業(yè)基于經(jīng)濟(jì)效益的考量，對罕見病藥物研發(fā)并不積極。

以鷹國為例，83年以前上市的孤兒藥品種只有38種，為了鼓勵藥企和支持罕見病藥物的開發(fā)與應(yīng)用，鷹國政府在當(dāng)年頒布《孤兒藥法案》，也是世界首部孤兒藥法案。

藥企獲得孤兒藥資格后將獲得一系列的優(yōu)惠，包括研發(fā)經(jīng)費(fèi)的政府支持，免除新藥申請費(fèi)，藥物營銷申請費(fèi)，審批快速通道，科研基金申請優(yōu)先考慮，稅收優(yōu)惠和7年市場獨(dú)占權(quán)。同時，在動物實驗階段可以提交申請孤兒藥資格。

孤兒藥法案頒布后，三十多年時間，F(xiàn)DA共頒發(fā)了5219個孤兒藥資格，最終獲批的藥物數(shù)量為843個。

鑒于《孤兒藥法案》的巨大推動作用，世界各國相繼頒布類似法案以鼓勵孤兒藥的創(chuàng)新。

隨著科技的發(fā)展，基因療法、siRNA、免疫療法等新型治療手段的出現(xiàn)，對罕見病藥物的研發(fā)也起了巨大的推動作用，目前全球約有560個罕見病藥物項目正在進(jìn)行中。最近五年，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)15種孤兒藥，一些難治罕見病在治療上都有了新的突破。

19年國內(nèi)也通過了快速審批或優(yōu)先審批或有條件方式的上市許可，批準(zhǔn)了8種孤兒藥上市。同時，隨著制藥工業(yè)水平的不斷提升，一些本土企業(yè)開始涉足罕見病領(lǐng)域，進(jìn)入早期探索階段。

但是，國內(nèi)罕見病的藥物研發(fā)依然困難重重，不但研發(fā)和臨床應(yīng)用難度高，最重要的原因，則是罕見病的藥物價格高，受眾少。

由于罕見病患者人數(shù)少，即便企業(yè)瞄準(zhǔn)的是填補(bǔ)臨床需求的空白，而非盈利，但為了收回成本，藥物必然價格高昂。

例如，諾華的芬戈莫德，一款治療多發(fā)性硬化癥的藥物，在國內(nèi)售價為10500元/盒，全球范圍看盡管這個定價已不算高，但是很多家庭依然無法承受。

19年，脊髓性肌萎縮癥的Zolgensma的基因療法的藥物在鷹國批準(zhǔn)上市，售價210萬美元（約1469萬人民幣），堪稱史上最貴藥，更是普通民眾無法企及的。

這些價格昂貴的原研藥由于專利原因，在國內(nèi)無法進(jìn)行仿制，但是很多罕見病的藥物早已專利到期，但目前也沒有國內(nèi)企業(yè)進(jìn)行搶仿申報。

藥企不愿意仿制罕見病藥物背后原因眾多，無非就是技術(shù)難，成本高，市場不大，換言之，回報十分不理想。

如地拉羅斯分散片，原研藥廠家是諾華，在國外，該藥被推薦作為6歲以上地中海貧血鐵過載患者的一線用藥。但該原研藥在國內(nèi)樣本公立醫(yī)院一年的銷售額僅有874萬元。

而像氯巴占，國內(nèi)急需的患者也才上萬人，每盒代購價不過三四百塊，這要換成國內(nèi)藥企來做，不虧本才怪，難怪藥企沒有任何動力仿制。

不過，這不是有三清嗎？

三清有技術(shù)有資金，其他藥企遇到的困難對衛(wèi)康來說，完全不是問題，只要他想做，就一定能做到。

就先從罕見病的仿制藥開始吧，容易上手，第一個就是氯巴占，正好能解患兒家長們的燃眉之急。

等仿制藥搞定，再研發(fā)其他罕見病的原研藥。

他叫來李忠，這位舊日下屬，一直兢兢業(yè)業(yè)地工作，由他來著手仿制藥這種技術(shù)含量不算高的事，再合適不過。

“你先搜集資料，列一個全球罕見病以及治療藥物清單，把原研藥專利已經(jīng)到期的標(biāo)識出來，我有用。”

李忠依然是一副勤懇老實的樣子，扶了扶眼鏡，點頭答應(yīng)。

衛(wèi)康想了想，又補(bǔ)充了幾句：“三清要啟動一個罕見病藥物的仿制計劃，第一個就是氯巴占，然后再優(yōu)先把所有的兒童藥品挑選出來，列個加急清單。”

“你先著手去準(zhǔn)備資料，進(jìn)行氯巴占仿制藥的立項申請吧。盡快！”

看著李忠離開，衛(wèi)康將自己的決定發(fā)消息告知了簡練云，算是對她的答復(fù)。

隨后便將此事發(fā)布在網(wǎng)上。

“最近發(fā)生的氯巴占事件給我很大觸動，當(dāng)三清攻克癌癥，阿爾茨海默癥的時候，還有許多罕見病患者為了生存而與病魔抗?fàn)帯！?p/> “這不應(yīng)該，世上所有的疾病都應(yīng)是平等的，不能因為某一個疾病的患者人少，研發(fā)所需錢多，就止步不前，甚至放棄，尤其是很多藥物并沒有專利困擾，只需要仿制藥就能救命。”

“這個時候，三清做為醫(yī)藥行業(yè)的一員，該擔(dān)負(fù)起應(yīng)有的責(zé)任，為國內(nèi)罕見病患者提供物廉價美的仿制藥。”

“三清已經(jīng)啟動一項罕見病仿制藥上市計劃，將投入資源進(jìn)行孤兒藥的仿制，第一個就從氯巴占開始，目前已經(jīng)開始立項，我們會竭盡全力，爭取盡快上市，讓所有患者在正規(guī)渠道能買到需要的藥。”

“這就是三清的理念：為社會需要而制藥。”